De nieuw geïntroduceerde genen coderen voor eiwitten en corrigeren van de tekortkomingen die zich voordoen in genetische ziekten. Zo gentherapie gaat het vooral om genetische manipulatie bij dieren of mensen aan een ziekte te corrigeren en gezond te houden.
Er zijn twee benaderingen voor gentherapie te bereiken.
De cellen die het vermogen te reproduceren zogenaamde somatische cellen missen. Er zijn de cellen van een ander dan eicellen organisme.
Voorbeelden zijn huidcellen, beenmergcellen, bloedcellen enz somatische gentherapie omvat het inbrengen van een volledig functioneel en expresseerbaar gen in een doelwit somatische cel om een genetische ziekte vast te corrigeren.
De reproductieve cellen van een organisme vormt kiemcel lijn. Gentherapie waarbij de introductie van DNA in kiemcellen wordt doorgegeven aan de volgende generaties. Om ethische redenen kiemcel gentherapie is momenteel niet geprobeerd.
Dus somatische gentherapie celtherapie wordt momenteel bestudeerd en toegepast uitgebreid met een uiteindelijke doel van het corrigeren van ziekten bij de mens. Er zijn twee soorten gentherapieën.
Dit omvat de overdracht van genen in gekweekte cellen bijvoorbeeld zijn smalle cellen die hen opnieuw in het menselijk lichaam van genetische ziekten zoals sikkelcelanemie corrigeren. Deze procedure houdt in wezen het gebruik van de patiënten eigen cellen voor cultuur en genetisch te corrigeren en vervolgens terugkeer naar de patiënt.
Ex vivo gentherapie is efficiënt alleen als de corrigerende gen stabiel is opgenomen en continu uitgedrukt. Dit kan worden bereikt door het gebruik van vectoren.
2. In vivo gentherapie.
De rechtstreekse aflevering van genen in de cellen van een bepaald weefsel wordt genoemd in vivo gentherapie. Veel weefsels zijn potentiële kandidaten voor deze aanpak. Deze omvatten lever, spier, milt, longen, hersenen en bloedcellen. Gene levering kan door virale of niet-virale vector systemen worden uitgevoerd.
Het succes van deze therapie is gebaseerd op de efficiëntie van de opname van corrigerende gen door doelcellen en de expressie vermogen van het gen. Ook de intracellulaire afbraak van het gen en de opname door nucleus.